Síndrome de Down

QR Pharma, una compañía farmacéutica de Estados Unidos, ha recibido patente oficial No. 7.625.942 para que su producto posiphen pueda ser probado y analizado en las personas con síndrome de Down.

Posiphen (phenserina) es un nuevo producto que ha demostrado en experimentación animal tener la capacidad de reducir la síntesis de la proteína APP, que es la proteína precursora de una serie de péptidos tóxicos, entre ellos la proteína β-amiloide. Esta proteína participa de forma muy importante en la patogenia de la enfermedad de Alzheimer. El gen de la proteína APP se encuentra en el cromosoma 21, y por esta razón las personas con síndrome de Down poseen en su organismo mayor cantidad de proteína APP y de sus derivados tóxicos, lo que hace que tengan mayor riesgo de desarrollar enfermedad de Alzheimer.

En estudios previos experimentales se ha comprobado que la administración oral de posiphen a ratones transgénicos (modelo de enfermedad de Alzheimer) y ratones trisómicos (modelo de síndrome de Down) reduce la síntesis de APP, normaliza sus niveles en cerebro y preserva las neuronas frente al ataque de los péptidos tóxicos.

Hasta ahora posiphen ha empezado a ser ensayado en pruebas clínicas en pacientes con enfermedad de Alzheimer (no se conocen todavía los resultados). La patente otorgada a QR Pharma le permite ampliar estas pruebas clínicas a personas con síndrome de Down. Puesto en contacto Canal Down21 con la compañía farmacéutica, nos informa que calculan que aún tardarán entre 18 y 24 meses para organizar un estudio clínico en esta población.

Más información sobre posiphen en:

1. Klein J. Phenserine. Expert Opin Investig Drugs. 2007 Jul;16(7):1087-97. Review
2. Lahiri DK, Chen D, Maloney B, Holloway HW, Yu QS, Utsuki T, Giordano T, Sambamurti K, Greig NH. The experimental Alzheimer's disease drug posiphen [(+)-phenserine] lowers amyloid-beta peptide levels in cell culture and mice. J Pharmacol Exp Ther. 2007 Jan;320(1):386-96. Epub 2006 Sep 26.